La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios aprobó el uso de Casgevy, el primer medicamento que utiliza la herramienta de edición genética CRISPR.
La Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios del Reino Unido, mediante un comunicado, anunció la aprobación de Casgevy. De acuerdo con National Geographic, este medicamento, es el primero en ser licenciado con el uso de la herramienta de edición genética CRISPR, y fue aprobado para el tratamiento de pacientes con enfermedad de células falciformes y talasemia para mayores de 12 años.
En la actualidad, los trasplantes de médula ósea, procedimiento sumamente pesado y acompañado de diversos efectos secundarios desagradables, eran el único tratamiento de larga duración.
Por su parte, Europa y Estados Unidos se encuentran en la recta final de aprobar la terapia CRISPR. Además, la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) cuenta con un plazo hasta el 8 de diciembre para emitir su veredicto, ya que el 31 de octubre, un comité asesor de la FDA determinó que el tratamiento es seguro para los pacientes.
La enfermedad de células falciformes, así como la talasemia, son causadas por errores en los genes que producen la hemoglobina, proteína en los glóbulos rojos que transporta oxígeno. En individuos con células falciformes, especialmente común entre personas de ascendencia africana o caribeña, una mutación genética hace que las células adquiran una forma de media luna, bloqueando el flujo sanguíneo y causando dolor extremo, daño a órganos, derrames cerebrales y otros problemas.
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En el caso de las personas que sufren de talasemia, esta mutación genética puede llegar a causar anemia severa, con lo que el paciente requerirá de transfusiones de sangre constantemente, inyecciones y medicamentos de por vida. La talasemia afecta predominantemente a personas de ascendencia del sur y sureste asiático, así como del Medio Oriente.
El tratamiento de Casgevy trabaja atacando el gen problemático en las células madre de la médula ósea del paciente para que el cuerpo pueda producir hemoglobina funcional. Para lograr esto los pacientes deben primero recibir quimioterapia de la cual se extraen células madres de su médula ósea y se utilizan en técnicas de edición genética en laboratorio para reparar el gen.
Después de esto las células son modificadas e infundidas de nuevo en el paciente para un tratamiento permanente. Los pacientes deben ser hospitalizados al menos dos veces, una para la recolección de células madre y otra para recibir las células alteradas.
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